Post by abdullah4471 on Aug 17, 2023 5:52:13 GMT -5
低成本。另一个关键考虑因素是安全性。虽然标准核酸修饰化学的免疫刺激特性相对较好地理解，但递送剂组分或配体缀合物的潜在免疫原性可能对安全有效的寡核苷酸药物递送提出额外的挑战。 鉴于大量的核酸化学、递送技术和治疗方式，在许多情况下不太可能进行直接的头对头比较。如果使用手性主链修饰，则考虑到可能的立体异构体的多样性，这个问题会进一步复杂化。人工智能和计算机建模的应用可能是解决这
些问题的一种方法。尽管如此，批准两种具有不同作用苷酸药物（即inotersen和patisiran，分别是gapmer ASO和siRNA；图1；表1）至少允许 直接比较 这些药物接近。 外表 最近众多备受瞩目的监管批准C级执行名单表明，寡核苷酸药物输送现已成熟，可用于多种不同适应症的临床应用。核酸化学修饰、与细胞/组织靶向配体的缀合和纳米颗粒载体系统的高度优化组合的利用提高了寡核苷酸药物递送的效率和/或使治疗
分子能够到达以前无法到达的靶组织。这些进展为许多罕见或目前无法治疗的疾病提供了希望，即通过使用精准基因医学很快就能实现治疗。Evolocumab 在减少血脂和心血管事件方面的功效和安全性 作者名单。 马克·萨巴廷，医学博士，公共卫生硕士，罗伯特·朱利亚诺（Robert P. Giugliano）医学博士，斯蒂芬·维维奥特（Stephen D. Wiviott）医学博士，Frederick J. Raal，